Стартует последняя фаза испытаний препарата для генной терапии гемофилии В
Начинается проведение третьей, завершающей фазы клинического исследования первого отечественного генотерапевтического препарата ANB-002 для лечения гемофилии В. Разрешение Минздрава России получено, первые исследовательские центры, как планируется, будут открыты в декабре 2024 года. Параллельно продолжается расширенный набор пациентов в совмещенную I-II фазу клинического исследования, где уже определена оптимальная дозировка исследуемого препарата для введения.
Гемофилия В - редкое наследственное заболевание системы свертывания крови, вызванное мутацией в гене, отвечающем за производство фактора IX. При этом заболевании нарушается процесс свертывания крови, что приводит к спонтанным кровотечениям в суставы, мышцы и внутренние органы, значительно снижая качество жизни пациентов.
Сейчас планируется расширить круг участников, включив в исследование, в частности, пациентов с ранее перенесенным гепатитом В, у которых заболевание в настоящий момент неактивно. Такие изменения делают терапию доступнее для большего числа людей, страдающих от гемофилии, которым ранее могло быть отказано в генотерапевтическом лечении.
"Большинство участников исследования полностью прекратили заместительную терапию фактором IX, что позволило отказаться от регулярных инъекций, у некоторых - полностью отсутствуют кровотечения и заместительная терапия проводится лишь в исключительных случаях. Сейчас уже доступны наблюдения более года, и эффект сохраняется", сообщила вице-президент по клинической разработке и исследованиям компании-разработчика Юлия Линькова.