Первые пациенты с болезнью Фабри получили лечение инновационным российским препаратом

В феврале на рынок выпущена первая партия препарата Фабагал (агалсидаза бета), произведенная в России по полному циклу. Проект по локализации орфанного препарата - от биосинтеза субстанции на основе клеточной линии до готовой лекарственной формы - был выполнен НИЦЭМ им. Н. Ф. Гамалеи и компани "Петровакс Фарм". Российское лекарство намного дешевле оригинального зарубежного, благодаря чему его применение позволит обеспечить терапией почти в два раза больше пациентов. 

Болезнь Фабри - редкое наследственное заболевание, вызванное дефицитом фермента альфа-галактозидазы, что приводит к накоплению липидов в клетках и поражению жизненно важных органов. Если Фабри не лечить, не компенсировать отсутствующий фермент медикаментозно, у больных быстро развиваются тяжелые поражения сердечно-сосудистой системы, возникает почечная недостаточность. Частое осложнение - ранний инсульт.

Фабагал - не новое лекарство, он применяется в мировой клинической практике более 10 лет. В России он был зарегистрирован в 2023 году. Но до сих пор всех пациентов лечили дорогим импортным лекарством. Производство препарата в России позволило снизить стоимость терапии на 40%. С момента регистрации лекарства в России его получили уже 50 пациентов. 

В декабре 2024 года был сделан важный шаг в локализации - был зарегистрирован препарат, произведенный по полному циклу в России - то есть начиная с синтеза субстанции.

"Очень важно, чтобы пациенты имели постоянный доступ к лечению, от которого зависит жизнь. Появление орфанного отечественного препарата, в особенности его производство по полному циклу, - это дополнительные гарантии доступности терапии для всех российских пациентов, которые в ней нуждаются", - отметил сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулёв.

Источник: https://rg.ru/2025/02/27/vypushchena-pervaia-lokalizovannaia-v-rf-partiia-preparata-fabagal.html